Mutação não hereditária atua como terapia gênica natural em paciente com doença rara

Prof. Dr. Rodrigo Calado liderou grupo que identificou uma mutação não hereditária que reverte a Síndrome de Deficiência GATA2. Esse achado tem potencial de ser aplicado em novas abordagens terapêuticas.

FAPESP Notícias: https://agencia.fapesp.br/mutacao-nao-hereditaria-atua-como-terapia-genica-natural-em-paciente-com-doenca-rara/33987/

Paper: Somatic genetic rescue in hematopoietic cells in GATA2 deficiency